Conferința „EUROPLAN 2018”, desfășurată zilele trecute în București, a avut scopul de monitorizare a implementării Planului Național de Boli Rare (PNBR) în România și de planificare a colaborării pentru inițierea următorului PNBR. Planul Național de Boli Rare a fost introdus în 2014 în Strategia Națională de Sănătate. În plus, accesul la medicamentele orfane și inovatoare a crescut și în anul 2018, iar 10 dintre cele 14 Centre de Expertiză acreditate (5 Centre de Expertiză și 5 centre din rețeaua RO NMCA ID) sunt membre în 6 Rețele Europene de Referință, a spus președintele ANBRaRo, Dorica Dan.

Tot ea a subliniat câteva dintre concluziile desprinse din lucrările prezentate și dezbaterile inițiate în plen: ”Este necesar să se actualizeze membrii CNBR și să se lucreze într-un mod mult mai eficient: de exemplu centrele acreditate să fie promovate de către Ministerul Sănătății pe website; Inițierea de grupuri de lucru pentru un nou PNBR; Există încă numeroase probleme în stabilirea unui diagnostic în timp util și corect. Situația ar putea fi îmbunătățită prin inițierea de programe de îngrijire holistică a pacienților cu boli rare și a unui program național de testare genetică”. Și asta nu e tot! Extrem de importantă este comunicarea dintre centrele de expertiză acreditate și serviciile sociale specializate, crearea unor rețele de colaborare naționale ar putea să asigure continuitatea îngrijirii, de la diagnosticare, tratament, servicii sociale specializate, instruire și informare, până la eficientizarea alocării resurselor pentru îngrijirea medicală și socială. ”Găsirea de soluții viabile pentru acele tratamente unde producătorii nu doresc să le aducă pe piață din cauza numărului redus de pacienți. Trebuie recunoscut faptul că pacienții NU POT PLĂTI aceste tratamente dacă acestea se aduc prin UNIFARM!

Susținem în continuare accelerarea accesului la tratament pentru pacienții fără alte alternative terapeutice și a celor care au nevoie de medicamente orfane (o parte fiind în continuare inaccesibile pacienților noștri) și clarificarea termenilor în care pot fi folosite tratamentele „off label” în cazul pacienților cu boli rare”, a declarat Dorica Dan. De asemenea, este necesară accelerarea procesului de realizare și adoptare a ghidurilor de bune practici, inițierea de ghiduri de îngrijire pentru pacienți elaorate într-un mod coordonat și participativ; Este necesar să continue procesul de acreditare a Centrelor de Expertiză și participarea la Rețelele Europene de Referință ca membrii asociați în callul următor; Este nevoie de o metodologie de recomandare a centrelor de expertiză pentru acoperirea nevoilor naționale de transfer de expertiză din Rețelele Europene de Referință în care nu vom avea Centre de Expertiză; Este absolut necesar un registrul național pentru pacienții cu boli rare! Chiar dacă există unele registre, acestea nu îndeplinesc toate criteriile de calitate pe care acestea ar trebui să le aibă și nici nu sunt interoperabile.

”Sunt necesare măsuri de îmbunătățire a accesului la echipamente și terapii de suport pentru persoanele cu boli rare. (ex.terapia cu ventilație nonivazivă)

În prezent, în România, nevoia de servicii medico-sociale și educaționale destinate copiilor și adulților cu dizabilități produse de boli rare excede resursele existente. Diversitatea problematicii bolilor rare și distribuția geografică a pacienților la nivel național fac dificilă o abordare integrată în managementul bolilor rare. Pentru părinți, este importantă dezvoltarea de servicii de suport, centre respiro, tabere terapeutice pentru copii și familii și actualizarea criteriilor pentru încadrarea în grad de handicap a persoanelor cu boli rare, asigurând continuitatea îngrijirii acestor pacienți”, adaugă președintele asociației de boli rare. Tot ea a adăugat ”existența unor persoane resursă în comunitate/ manageri de caz, help line sau alte servicii de acest tip care să vină în sprijinul familiilor care au în îngrijire copii/ persoane cu boli rare, pentru a facilita accesul mai rapid la servicii este în continuare o problemă extrem de importantă și trebuie să insistăm ca autoritățile să respecte ligislația în vigoare, să angajeze manageri de caz în comunitate care să fie instruiți și pe domeniul bolilor rare”.