Un grup consultativ de experți ai Administrației Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a recomandat, miercuri, aprobarea primului tratament constând în modificarea genetică a sistemului imunitar al unui pacient pentru a lupta împotriva leucemiei, informează joi AFP. Această recomandare, pe care FDA probabil o va susține, deschide calea către comercializarea primei terapii genice. Acest tratament, numit "CTL019", a fost dezvoltat la Universitatea din Pennsylvania, Statele Unite, și brevetat de laboratoarele elvețiene Novartis pentru tratarea leucemiei limfoblastice acute. Grupul de experți independenți a recomandat aprobarea acestui tratament la copii și adulții tineri care au manifestat rezistență la alte terapii împotriva leucemiei sau au înregistrat o recidivă. Unul dintre acești pacienți, care are astăzi 12 de ani, a fost primul copil care a beneficiat de această terapie genică, în 2012, într-un spital din Pennsylvania. Fetița avea atunci șase ani. Efectele secundare au fost severe — febră, scăderea tensiunii arteriale și congestie pulmonară — însă ea a învins leucemia și nu mai prezintă astăzi nici o urmă de cancer. Ea a fost prezentă miercuri în sala în care grupul de experți a făcut recomandarea către FDA.

Novartis și alte laboratoare lucrează în mod activ pentru a dezvolta tratamente similare pentru mielomul multiplu, o altă formă de leucemie și o tumoare cerebrală agresivă.

Această tehnică presupune crearea unui tratament pentru fiecare pacient în parte, celulele imunitare fiind prelevate și înghețate înainte de a fi trimise la laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca cancerul. O singură doză a permis remisiunea și uneori vindecarea cancerului la mai mulți pacienți la care toate celelalte tratamente eșuaseră. În cazul a aproape 90% dintre pacienți leucemia a dispărut în timpul primelor faze de tratament.

Ținând cont de acest succes, în 2014 FDA a atribuit acestei terapii genice statutul de "avans terapeutic" care a permis accelerarea procedurilor în vederea lansării sale pe piață.